万隆蓄财-官媒直击-全球首款化学遗传学技术基因治疗药物进入注册临床阶段
科技日报实习记者 孙金
7月5日，我国自主研发的1类创新药GA002注射液I/II期注册临床研究在首都医科大学宣武医院正式启动，标志着全球首款基于化学遗传学技术路线的基因治疗药物进入注册临床阶段，有望为我国约300万药物难治性癫痫患者提供全新治疗路径。
首都医科大学宣武医院教授赵国光指出，我国癫痫患者群体规模庞大，其中约三成为药物难治性癫痫患者。针对病灶明确的局灶性重度癫痫，传统外科手术存在适应证受限及功能损伤风险。
北京脑科学与类脑研究所教授罗敏敏介绍，化学遗传学技术以往仅应用于实验室基础研究，GA002注射液历经多年自主原始创新，完成该技术从基础科研工具向临床治疗药物的关键性转化，提供了一种“不开颅、可调控”的全新微创治疗思路。区别于传统治疗方式，GA002采用“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的策略，以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，将抑制性受体精准递送至病灶区神经元，通过配套配体按需抑制异常放电。
据悉，前期的研究者发起临床数据已证实GA002注射液控制癫痫发作的有效性，有望降低认知功能损伤等不良反应风险。
与会专家指出，GA002注射液目前仍处于临床研究阶段，尚未获批上市，其安全性和有效性仍需通过规范临床试验进一步验证。
赵国光表示，宣武医院作为国家神经疾病医学中心，具备完备的神经疾病诊疗能力与成熟的临床试验运行体系。下一步，各方将协同联动、严谨规范推进各项研究工作，稳步验证GA002注射液的临床疗效与安全性。
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